基因治病露曙光 [复制链接]

第5版(教育·科技·文化)
专栏：“８６３”计划十年巡礼

　　基因治病露曙光
王昉
１９９１年１２月一个平凡的日子，一项不平凡的医疗纪录在中国人民解放军第二军医大学附属长海医院的手术室里诞生。当身患先天性血友病Ｂ症的９岁儿童刘锋离开手术台时，他已成为我国首例基因治疗血友病的成功病例。
那么，什么是基因治疗？为什么它会被称为人类医疗史上的第四次革命？
原来，人类已发现６４５７种遗传性疾病，它们的根本原因是患者体内的基因产生缺陷。基因治疗就是采用基因工程技术将正常基因导入患者体内使之表达，用来修补缺陷的基因以达到治疗疾病的目的。因此，它是治疗包括血友病在内的遗传性疾病的唯一根本有效的方法。
国外的基因治疗研究始于８０年代初。我国著名遗传学家谈家桢先生在１９８５年提出了跟踪世界最新研究动态的设想。１９８７年，复旦大学遗传所薛京伦、邱信芳两位教授和卢大儒博士经过投标后中标，在“８６３计划”资助下，成立了我国第一个进行基因治疗研究的实验室。选取哪一种疾病作为研究对象呢？实验室成员把眼光投向了血友病Ｂ症。这是一种由于人体内缺乏凝血因子而导致的严重出血性疾病，患者会自发出血不止。常规治疗主要依靠输血或血制品暂时减轻出血症状，但代价昂贵，易引起输血反应，还可能感染上肝炎或艾滋病病毒。
那么，究竟如何用健康的基因去替代有缺陷的基因呢？实验室成员提出了大胆的设想：将人凝血因子ＩＸ的ＣＤＮＡ通过体外反转录病毒介导，转移到患者原代自体皮肤成纤维细胞中。经过正常基因修饰的细胞就能分泌出有活性的凝血因子ＩＸ。他们首先把这一设想应用到离体细胞实验，第一步便成功了！
１９９１年底，实验室进行了首例临床试验。他们从患者刘锋身上提取一小块皮肤，经过“加工”的细胞与血清胶原混合，成为直接注射进患者体内的针剂。刘锋体内凝血因子浓度大大提高。这位曾饱受频繁输血之苦的患者，现在基本上按住伤口就止得住血了。
实验室的成果引起了世界遗传学界的关注。一些国外同行、著名学者慕名前来参观，师生们的论文被国内外医学期刊多次引用并高度评价。国家科委和国家教委分别主持的鉴定一致认为该研究在整体上达到世界先进水平。它已被“８６３计划”确定为“九五”期间国家重点资助项目。