基因疗法研究引人注目

第7版(国际)
专栏：

　　基因疗法研究引人注目
何君臣
据报道，美国今年将分别为二十五名囊性纤维变性患者实施基因疗法；英国科学家获准实施首例基因疗法；日本决定今年开始基因疗法的基础研究。因此，基因疗法再度成为人们关注的焦点。这种疗法正日益引起各国政府的高度重视。科学家们预言，基因疗法将成为二十一世纪的主流疗法，它将同本世纪的抗生素和疫苗一样重要。
基因疗法是置换人体细胞基因组中“病变”的基因，或引入外源正常基因，以治疗目前其他疗法无法治愈的疾病。这种疗法正处于从研究走向临床试验的中期阶段。
美国科学家已经进行了多次人体基因疗法的尝试，并取得了初步成功。美国国立卫生研究所重组ＤＮＡ委员会一九九二年十二月四日批准用基因疗法治疗的囊性纤维变性，就是白种人中最常见的一种遗传病，每二千五百个白人中就有一人患此病。今年以迈克尔·韦尔什为首的衣阿华大学研究小组、以罗纳德·克里斯特尔为首的国立心肺血液研究所研究小组、以詹姆斯·威尔逊为首的密歇根大学研究小组将实施的二十五例囊性纤维变性基因疗法，主要是试验安全性，而不是效果，这些研究人员将试验用一种冷病毒携带正常的囊性纤维变性基因。
英国批准的首例基因疗法是一名腺苷脱氨酶（ＡＤＡ）缺损儿童，患者由于ＡＤＡ基因缺损，而缺乏一种关键的酶，导致缺乏免疫力。伦敦儿童健康研究所的罗兰·莱文斯凯将主持这次试验。下一步将由圣玛利医学院的鲍勃·威廉森和皇家布朗普顿医院的邓肯·格迪斯为六名囊性纤维变性患者实施基因疗法。
基因疗法具有许多优点。据科学家介绍，它只是在左臂上静脉注射，整个过程只需二十八分钟；此外，基因疗法只涉及体细胞，生殖细胞不在此列，因此基因改变不会遗传给后代。
发达国家已开始在基因疗法上展开激烈竞争。美国在基因疗法技术上居领先地位，已进行了多例对多种疾病的基因疗法，实施二十五例囊性纤维变性基因疗法标志着这种疗法进入一个新纪元。同时，美国宾夕法尼亚大学去年十二月七日成立了世界上首家基因疗法研究所，它将制定庞大的基因疗法计划，今年四月这家研究所将展开研究工作。
英国政府已批准首次进行基因疗法试验，法国、荷兰、意大利等欧洲国家也计划进行基因疗法试验。四十五名欧洲科学家呼吁欧洲委员会成立一个类似美国的重组ＤＮＡ咨询委员会，指导欧洲的基因疗法。
日本厚生省已正式宣布，将拨款一百二十万美元开始基因疗法的长期研究，同日益蔓延的艾滋病作斗争。
基因疗法已成为显示高科技实力的一个新领域，它不仅为人类克服顽症带来希望，而且将提供一个巨大的商业机会。